Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
YAP xəbərləri
23 İyul 14:37
İqtisadiyyat
23 İyul 14:20
Dünya
23 İyul 13:26
Sosial
23 İyul 13:03
Xəbər lenti
23 İyul 12:20
Gündəm
23 İyul 11:46
Ədəbiyyat
23 İyul 11:30
Sosial
23 İyul 11:28
Sosial
23 İyul 11:17
Elm
23 İyul 11:16
İqtisadiyyat
23 İyul 11:15
Sosial
23 İyul 11:10
Gündəm
23 İyul 11:09
Gündəm
23 İyul 11:07
Xəbər lenti
23 İyul 11:06
Dünya
23 İyul 10:58
Gündəm
23 İyul 10:36
YAP xəbərləri
23 İyul 10:28
Sosial
23 İyul 10:26
YAP xəbərləri
23 İyul 10:23
Dünya
23 İyul 10:22
Analitik
23 İyul 10:15
Analitik
23 İyul 09:59
Sosial
23 İyul 09:48
Dünya
23 İyul 09:42
Dünya
23 İyul 09:14
Dünya
23 İyul 08:50
Dünya
23 İyul 08:37
İqtisadiyyat
22 İyul 23:17
Dünya
22 İyul 22:59
Dünya
22 İyul 22:20
YAP xəbərləri
22 İyul 22:03
YAP xəbərləri
22 İyul 21:53
Sosial
22 İyul 21:46
YAP xəbərləri
22 İyul 21:33
Dünya
22 İyul 21:13
Dünya
22 İyul 20:58
Maraqlı
22 İyul 20:25
MEDİA
22 İyul 20:11
Siyasət
22 İyul 19:57
Xəbər lenti
22 İyul 19:54
Dünya
22 İyul 19:42
Maraqlı
22 İyul 19:17
Dünya
22 İyul 18:33
MEDİA
22 İyul 17:31
Dünya
22 İyul 17:25
YAP xəbərləri
22 İyul 17:07
Dünya
22 İyul 16:30
Dünya
22 İyul 15:59
İdman
22 İyul 15:22
Sosial
22 İyul 14:51
Dünya
22 İyul 14:45
Dünya
22 İyul 14:18
Dünya
22 İyul 13:52
Gündəm
22 İyul 13:39
Siyasət
22 İyul 13:25
Dünya
22 İyul 13:20
Sosial
22 İyul 13:09
YAP xəbərləri
22 İyul 12:51
Gündəm
22 İyul 12:50
Dünya
22 İyul 12:49
Analitik
22 İyul 12:42
Analitik
22 İyul 12:38
Dünya
22 İyul 12:35
Ədəbiyyat
22 İyul 12:32
Analitik
22 İyul 12:27
Sosial
22 İyul 12:25
MEDİA
22 İyul 12:20
Elanlar
22 İyul 12:01
İqtisadiyyat
22 İyul 12:01
