Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
İdman
06 Sentyabr 09:42
Dünya
06 Sentyabr 09:17
Dünya
06 Sentyabr 08:54
İdman
06 Sentyabr 08:30
Dünya
06 Sentyabr 07:56
Dünya
05 Sentyabr 23:18
Dünya
05 Sentyabr 22:20
İdman
05 Sentyabr 21:37
Dünya
05 Sentyabr 20:25
Dünya
05 Sentyabr 19:17
Dünya
05 Sentyabr 18:31
Dünya
05 Sentyabr 17:22
Sosial
05 Sentyabr 16:40
Sosial
05 Sentyabr 15:37
Siyasət
05 Sentyabr 14:56
Sosial
05 Sentyabr 14:19
Sosial
05 Sentyabr 13:33
İqtisadiyyat
05 Sentyabr 12:48
MEDİA
05 Sentyabr 12:25
Analitik
05 Sentyabr 11:53
Ədəbiyyat
05 Sentyabr 11:20
İqtisadiyyat
05 Sentyabr 10:56
Gündəm
05 Sentyabr 10:24
Gündəm
05 Sentyabr 10:09
Sosial
05 Sentyabr 09:42
Siyasət
05 Sentyabr 09:31
Sosial
05 Sentyabr 09:17
Ədəbiyyat
05 Sentyabr 08:54
Ədəbiyyat
05 Sentyabr 08:30
Elm
04 Sentyabr 23:30
İqtisadiyyat
04 Sentyabr 23:19
YAP xəbərləri
04 Sentyabr 23:14
Elm
04 Sentyabr 22:43
Dünya
04 Sentyabr 22:14
Sosial
04 Sentyabr 21:59
Dünya
04 Sentyabr 21:23
Dünya
04 Sentyabr 20:44
İqtisadiyyat
04 Sentyabr 20:31
Dünya
04 Sentyabr 20:17
Siyasət
04 Sentyabr 19:56
Dünya
04 Sentyabr 19:50
Hadisə
04 Sentyabr 19:26
Sosial
04 Sentyabr 19:10
Maraqlı
04 Sentyabr 18:43
Sosial
04 Sentyabr 18:39
Dünya
04 Sentyabr 18:29
Sosial
04 Sentyabr 17:42
Dünya
04 Sentyabr 17:31
Dünya
04 Sentyabr 17:10
Dünya
04 Sentyabr 16:48
YAP xəbərləri
04 Sentyabr 16:27
Dünya
04 Sentyabr 16:24
Siyasət
04 Sentyabr 16:02
Siyasət
04 Sentyabr 15:59
Dünya
04 Sentyabr 15:41
Xəbər lenti
04 Sentyabr 15:41
Siyasət
04 Sentyabr 15:31
Siyasət
04 Sentyabr 15:31
YAP xəbərləri
04 Sentyabr 15:22
Dünya
04 Sentyabr 15:16
Dünya
04 Sentyabr 14:58
Sosial
04 Sentyabr 14:42
Sosial
04 Sentyabr 14:41
YAP xəbərləri
04 Sentyabr 14:36
Dünya
04 Sentyabr 14:20
Dünya
04 Sentyabr 13:45
Dünya
04 Sentyabr 13:29
Dünya
04 Sentyabr 12:50
Xəbər lenti
04 Sentyabr 12:50
Sosial
04 Sentyabr 12:49
