Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
Mədəniyyət
18 Aprel 09:12
Ədəbiyyat
18 Aprel 08:57
Ədəbiyyat
18 Aprel 08:33
YAP xəbərləri
17 Aprel 23:53
Dünya
17 Aprel 23:52
YAP xəbərləri
17 Aprel 23:51
Dünya
17 Aprel 23:39
Sosial
17 Aprel 23:15
Dünya
17 Aprel 22:41
İqtisadiyyat
17 Aprel 22:33
Dünya
17 Aprel 22:16
Dünya
17 Aprel 21:58
İqtisadiyyat
17 Aprel 21:23
Gündəm
17 Aprel 21:09
Hadisə
17 Aprel 21:09
Dünya
17 Aprel 20:45
Dünya
17 Aprel 20:32
Sosial
17 Aprel 20:17
Dünya
17 Aprel 19:50
Gündəm
17 Aprel 19:25
Dünya
17 Aprel 19:21
Xəbər lenti
17 Aprel 19:10
Elm
17 Aprel 18:53
Dünya
17 Aprel 18:20
Dünya
17 Aprel 17:28
Dünya
17 Aprel 17:11
Gündəm
17 Aprel 16:36
Dünya
17 Aprel 16:34
YAP xəbərləri
17 Aprel 16:13
Dünya
17 Aprel 16:10
Dünya
17 Aprel 15:58
YAP xəbərləri
17 Aprel 15:55
Sosial
17 Aprel 15:51
Hadisə
17 Aprel 15:43
Sosial
17 Aprel 15:27
Dünya
17 Aprel 15:23
Sosial
17 Aprel 15:16
İdman
17 Aprel 15:15
Siyasət
17 Aprel 15:02
Siyasət
17 Aprel 15:01
YAP xəbərləri
17 Aprel 14:54
Dünya
17 Aprel 14:45
Dünya
17 Aprel 14:41
Siyasət
17 Aprel 14:33
Sosial
17 Aprel 14:32
Dünya
17 Aprel 14:19
Dünya
17 Aprel 13:50
Dünya
17 Aprel 13:27
Gündəm
17 Aprel 13:08
Gündəm
17 Aprel 12:54
Siyasət
17 Aprel 12:44
Gündəm
17 Aprel 12:22
İqtisadiyyat
17 Aprel 12:16
Siyasət
17 Aprel 12:16
Sosial
17 Aprel 12:15
Gündəm
17 Aprel 11:48
Siyasət
17 Aprel 11:38
İqtisadiyyat
17 Aprel 11:34
İqtisadiyyat
17 Aprel 11:12
Gündəm
17 Aprel 10:50
Sosial
17 Aprel 10:43
Siyasət
17 Aprel 10:37
Analitik
17 Aprel 10:15
Gündəm
17 Aprel 09:58
Analitik
17 Aprel 09:33
Elm
17 Aprel 09:14
Sosial
17 Aprel 08:51
Sosial
17 Aprel 08:30
Gündəm
17 Aprel 08:15
Hərbi
17 Aprel 07:42
